Acuerdo de colaboración entre la Asociación CRB1 de España/Latinoamérica y ENACH Asociación para el desarrollo de Terapias Génicas/Celulares, así como de Terapias Avanzadas

Sevilla, 24 de septiembre de 2022
La Asociación CRB1 de España y Latinoamérica, tiene como principal objetivo trabajar para dar
impulso al desarrollo de una terapia, para las enfermedades graves de la visión, causadas por
el gen CRB1. Por su parte, ENACH Asociación busca la cura o la cronificación de las
Enfermedades Neurodegenerativas que Cursan con Acumulación Cerebral de Hierro para los
pacientes de esta generación
.acuerdo CRB1 y ENACH
Desde izquierda, Antonio López, Presidente de ENACH Asociación y, Miguel Ruiz, Presidente de CRB1 España y Latinoamérica
durante curso EUPATI sobre Industria Farmacéutica y Ensayos Cínicos
La Asociación CRB1 tiene acceso a un amplio conocimiento técnico en áreas relativas a genética, lo que
resulta de extrema utilidad y necesidad para el propósito del presente acuerdo. Asimismo, ENACH
Asociación, en la actualidad, tiene abiertos ocho proyectos de investigación con carácter traslacional, al
tiempo que, mantiene una red de pacientes y colaboradores tanto en España como en otros países, lo
que aporta una dilatada experiencia en la puesta en marcha, gestión de proyectos y captación de
recursos, así como de desarrollo de redes de movimiento asociativo y colaboradores.
Las patologías a las que representan ambas entidades tienen nexos de conexión que han dado lugar al
desarrollo de esta colaboración. Asimismo, ambas partes comparten línea de visión sobre la necesidad
del trabajo conjunto entre Asociaciones de Pacientes afectados de enfermedades monogénicas. El
principal objetivo de esta colaboración, que ya está en marcha con reuniones de trabajo con varios
grupos de investigación, es el desarrollo de una terapia génica de vanguardia que:
Permita la entrega de genes de mayor tamaño, que las ya existentes.
Presente respuesta inmunitaria muy baja o inexistente, minimizando la creación de anticuerpos y la
respuesta inflamatoria, lo que permitiría la repetición del tratamiento a los pacientes.
Tenga un coste escalable y por tanto más reducido en comparación con las terapias existentes.
Permita abordar diversas patologías monogénicas con las menores cotas posibles de adaptaciones.
Permita la administración de forma mínimamente invasiva, evitando el riesgo de procedimientos
quirúrgicos en quirófano, principal obstáculo en la administración de las terapias génicas aplicadas a
enfermedades del Sistema Nervioso Central.
Los representantes de CRB1 y ENACH creen firmemente que este acuerdo de colaboración, servirá como
modelo actualizado, al cambio de paradigma que está ocurriendo en la actualidad, respecto la nueva
forma de abordar las Enfermedades Raras y Prevalentes de etiologías monogénicas, dando la
oportunidad a las Asociaciones de Pacientes de tener un papel más activo en el impulso y desarrollo de
nuevas terapias, gracias al gran avance de la ciencia en estos últimos años y, en especial, en las Terapias
Génicas y Celulares.
CRB1: https://crb1.es/
ENACH: www.enach.org
**ENGLISH VERSION**

Seville, September 24, 2022

The CRB1 Association of Spain and Latin America has as its main objective to work to give
impulse to the development of a therapy, for the serious diseases of the vision, caused by
the CRB1 gene. For its part, the ENACH Association seeks to cure or chronify the
Neurodegenerative diseases that occur with brain accumulation of iron for
patients of this generation

acuerdo CRB1 y ENACH

From left, Antonio López, President of ENACH Association and Miguel Ruiz, President of CRB1 Spain and Latin America
during EUPATI course on Pharmaceutical Industry and Clinical Trials
The CRB1 Association has access to extensive technical knowledge in areas related to genetics, which
It is extremely useful and necessary for the purpose of this agreement. Likewise, ENACH
Association currently has eight translational research projects open, at
while maintaining a network of patients and collaborators both in Spain and in other countries, which
who brings extensive experience in commissioning, project management and attracting
resources, as well as the development of associative movement networks and collaborators.

The pathologies that both entities represent have connection links that have given rise to the
development of this collaboration. Likewise, both parties share a line of vision on the need
of the joint work between Associations of Patients affected by monogenic diseases. The
main objective of this collaboration, which is already underway with work meetings with several
research groups, is the development of a cutting-edge gene therapy that:

Allow the delivery of larger genes than those already in existence.

Present very low or non-existent immune response, minimizing the creation of antibodies and the
inflammatory response, which would allow repeat treatment to patients.

Have a scalable and therefore lower cost compared to existing therapies.

Allow addressing various monogenic pathologies with the lowest possible levels of adaptations.

Allow administration in a minimally invasive way, avoiding the risk of procedures
surgical procedures in the operating room, the main obstacle in the administration of gene therapies applied to
diseases of the Central Nervous System.
The representatives of CRB1 and ENACH firmly believe that this collaboration agreement will serve as
updated model, to the paradigm shift that is currently taking place, regarding the new
way of approaching Rare and Prevalent Diseases of monogenic etiologies, giving the
opportunity for Patient Associations to play a more active role in promoting and developing
new therapies, thanks to the great progress of science in recent years and, especially, in Therapies
Genetic and Cellular.

CRB1: https://crb1.es/
ENACH: www.enach.org

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